Uma terapia genética em forma de injeção apresentou resultados positivos em combater um tipo de surdez presente desde o nascimento. No estudo, dez pacientes acessaram o tratamento que resultou em melhoras significativas –em média, os participantes exibiam surdez basicamente completa e, após a terapia, a perda auditiva passou a ser moderada. No entanto, os resultados ainda são preliminares, já que estudos maiores são essenciais.
A surdez congênita afeta um número considerável de recém-nascidos. Segundo Márcio Salmito, otorrinolaringologista do Hospital Alemão Oswaldo Cruz, a cada mil nascidos, cerca de 1 a 3 apresentam deficiência auditiva.
Genética é a causa principal da complicação. A pesquisa que foi publicada na revista Nature Medicine mirou em um gene específico, chamado OTOF, e na mutação dele que acarreta surdez desde o nascimento. Salmito, que não é um dos autores do artigo, explica que a limitação auditiva em casos assim ocorre por causa de um problema de transmissão entre as células que amplificam o som e os nervos auditivos. Ou seja, o ouvido capta sons, mas o processamento não ocorre de forma adequada.
Os autores da pesquisa utilizaram uma injeção de vírus adeno-associado para inserir o gene OTOF modificado e funcional em dez pacientes selecionados. Esse tipo de vírus já é adotado em terapias baseadas em genes porque ele permite, a partir de modificações, entregar sequências de DNA para alvos específicos.
Os participantes foram acompanhados por até 6 a 12 meses após terem o tratamento injetado em seus corpos. Os autores enfatizaram dois aspectos durante a análise dos pacientes: a segurança da terapia e os efeitos na capacidade auditiva.
A respeito do primeiro ponto, efeitos colaterais foram relatados, mas nenhum deles foi grave. Já em relação ao impacto do tratamento genético na surdez, os resultados foram positivos. Em média, os participantes contavam com perdas auditivas em torno de 109 decibéis. Após a aplicação da terapia, o valor caiu para 52 decibéis.
“Sair de 106 para 52 decibéis significa que um paciente que antes não ouvia praticamente nada –nem uma britadeira a pouca distância– passou a ouvir sons do cotidiano, como conversas, chamados e até alguns sons do ambiente”, explica Salmito.
Questões abertas
O resultado positivo do estudo não está isento de limitações. Uma delas é sobre a variação dos benefícios da terapia nos participantes da pesquisa. Os autores afirmaram no artigo que os benefícios são mais evidentes em jovens, especialmente naqueles entre 5 e 8 anos. Por outro lado, em crianças com cerca de um ano, a melhora foi menor.
O ponto chama atenção dos pesquisadores. “O resultado ruim nessas crianças pequenas é contra-intuitivo, já que idades mais jovens deveriam estar associadas a melhores resultados, porque os ouvidos internos ‘jovens’ presumivelmente têm uma estrutura celular mais completa e funções mais bem preservadas”, escreveram os autores no artigo.
Hipóteses foram levantadas para explicar a questão. Uma delas é que a administração da terapia, o que envolve a adição de fluido no ouvido, pode exercer mais pressão sobre as células dos bebês. No entanto, os autores não chegaram a uma explicação final de por que crianças muito jovens tiveram piores resultados.
Para Salmito, essa dúvida é crucial já que isso permite decidir quando adotar a terapia. “Se esperarmos até os cinco anos para tratar, perdemos parte do período crítico para aquisição da linguagem oral. Se tratarmos muito cedo, a resposta pode ser menor. Entender esse mecanismo é fundamental para definir o momento ideal de intervenção –e potencialmente para estratégias combinadas”, afirma o médico.
Outro aspecto questionável é o fato de a pesquisa ainda ser preliminar. O número total de dez participantes é pequeno. Não teve um grupo controle, o que impossibilita a comparação entre a terapia e um placebo. Além disso, o estudo foi realizado totalmente na China, impedindo a inclusão de outros perfis genéticos na pesquisa.
Somente contornando essas limitações com novos estudos, e caso os resultados se mantenham positivos e seguros, a terapia poderá ser, no futuro, um tratamento aceito para combater a surdez congênita.
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Autor: Folha
